CRISPR是古菌和細菌抵抗病毒等外源遺傳物質入侵的一種獲得性免疫系統。
CRISPR是原核生物基因組內的一段重復序列,是生命進化歷史上細菌和病毒進行斗爭產生的免疫武器。由于病毒能把自己的基因整合到細菌的基因中,利用細菌的細胞工具為自己服務,細菌便進化出CRISPR-Cas9系統,將病毒的外來入侵基因清除,這是細菌特有的免疫系統。
CRISPR基因編輯系統已經成為用來研究細胞功能的強大工具,它在不斷驅動新的發現,加快癌癥診斷和治療手段的開發。如用于從患者腫瘤組織活檢中發現與癌癥相關的基因突變;工程化改造免疫細胞,生成抗癌免疫療法。
此外,在生產同種異體的“通用型”CAR-T細胞療法時,CRISPR基因編輯可以用于敲除內源性T細胞受體和來自健康供體的T細胞表面的人類白細胞抗原(HLA),從而降低異體細胞輸入帶來的免疫排斥和移植物抗宿主病風險。